百圖生科罕見病治療酶項目入選工信部首批AI生物制造典型案例
【ZiDongHua 之“方案應(yīng)用場”收錄關(guān)鍵詞: 百圖生科 生物制造 制造業(yè) 】
百圖生科罕見病治療酶項目入選工信部首批AI生物制造典型案例
近日,工業(yè)和信息化部正式公布了《人工智能在生物制造領(lǐng)域典型應(yīng)用案例名單(第一批)》,百圖生科“基于AI大模型高效改造藥用酶用于酶替代療法”項目作為典型案例成功入選,成為唯一一家獲得此項國家級認(rèn)可的生命科學(xué)基礎(chǔ)大模型企業(yè)。

此次評選,系由工業(yè)和信息化部組織,在全國范圍內(nèi)選拔和評審,旨在系統(tǒng)性梳理人工智能技術(shù)在生物制造各關(guān)鍵環(huán)節(jié)中的應(yīng)用成效,遴選出具備可推廣性、技術(shù)先進(jìn)性和示范引領(lǐng)價值的優(yōu)秀項目,助力推動“AI+制造業(yè)”高質(zhì)量融合發(fā)展。百圖生科作為該名單中唯一的大模型平臺企業(yè),其入選不僅體現(xiàn)了國家對新型生物智能體技術(shù)方向的重視,也標(biāo)志著“AI賦能生物制造”的路徑從概念驗證階段進(jìn)入實際落地與成效檢驗階段 — 百圖生科以其跨模態(tài)基礎(chǔ)大模型xTrimo為底座,構(gòu)建了面向酶工程等垂類任務(wù)的智能體系統(tǒng),在蛋白設(shè)計、功能優(yōu)化、序列重構(gòu)等方向形成一整套可復(fù)用的算法模塊與流程框架,支持從分子建模、性能預(yù)測到實驗驗證的全鏈條閉環(huán)設(shè)計,具備高擴(kuò)展性與快速遷移能力,已成為產(chǎn)業(yè)界推動AI與生物制造融合的先行示范,具備較強(qiáng)的可復(fù)制性和行業(yè)引領(lǐng)效應(yīng)。

百圖生科此次入選的項目,為針對罕見病的一種治療性酶的改造和設(shè)計。這一項目具有突出的技術(shù)、產(chǎn)業(yè)、社會三重效應(yīng)。
在技術(shù)方面,該項目聚焦于對溶酶體酸性脂肪酶(LAL)進(jìn)行多參數(shù)分子改造,挑戰(zhàn)在于需同時提升酶的活性、血漿穩(wěn)定性和在人體內(nèi)的持久性,這類問題傳統(tǒng)依賴試錯實驗難以實現(xiàn)。尤其在酶類藥物天然構(gòu)象受限、突變空間龐大(數(shù)百萬種可能)的情況下,人工設(shè)計耗時久、成功率低。百圖生科通過其具備2100億參數(shù)的xTrimo基礎(chǔ)大模型及酶設(shè)計智能體,成功實現(xiàn)大規(guī)模的結(jié)構(gòu)-功能預(yù)測與多目標(biāo)優(yōu)化,使得設(shè)計與驗證周期從數(shù)月縮短至數(shù)周,在多個性能指標(biāo)上取得突破性提升。
在產(chǎn)業(yè)方面,藥用酶是生物制造中價值密度極高的產(chǎn)品形態(tài),涉及罕見病治療、原料藥綠色合成、工業(yè)生物轉(zhuǎn)化等多個高增長應(yīng)用場景。本項目針對的酶替代療法市場目前仍處于早期階段,但一旦實現(xiàn)從人工酶優(yōu)化向AI主導(dǎo)設(shè)計的躍遷,其模式和能力可推廣至多種代謝類、消化類等疾病所需的功能酶,拓展出廣闊的技術(shù)邊界和商業(yè)價值空間。百圖生科的蛋白設(shè)計平臺具備對任意酶類快速建模與改造的能力,已被多家藥企和合成生物企業(yè)用于其他酶替代、酶定向進(jìn)化場景的落地。
在社會效應(yīng)方面,針對罕見病的酶替代療法往往成本高昂、療程繁復(fù),患者負(fù)擔(dān)沉重。以常染色體隱性遺傳的溶酶體貯積?。↙AL-D)為例,傳統(tǒng)療法每兩周注射一次,藥物半衰期僅為6-15分鐘,不僅給藥頻繁,也常引發(fā)免疫排斥反應(yīng),嚴(yán)重影響患者生活質(zhì)量。此次百圖生科成功改造的LAL酶突變體,在體外驗證試驗中,其活性提升超2倍,熱穩(wěn)定性提高超4倍,48小時人源血漿孵育條件下剩余酶活提高超40倍,為患者帶來了更長效、更溫和的治療路徑。這不僅提升了療效和依從性,也顯著降低了醫(yī)療資源投入,為更廣泛的罕見病治療提供了有力范式。選擇這一題目作為技術(shù)平臺的優(yōu)先方向,也體現(xiàn)了百圖生科作為平臺企業(yè)的社會責(zé)任。
由于上述三重因素,這一課題早在上世紀(jì)便受到關(guān)注,相關(guān)研究聚焦于提升酶在人體內(nèi)的穩(wěn)定性和免疫耐受性。然而由于酶的復(fù)雜結(jié)構(gòu)和功能間的高度耦合性,傳統(tǒng)計算手段和突變實驗常陷于效率瓶頸。過往的研究多停留在局部優(yōu)化和經(jīng)驗積累階段,缺乏系統(tǒng)性、多目標(biāo)的工程能力。

百圖生科能夠打破這一瓶頸,關(guān)鍵在于其構(gòu)建了一套貫穿底層模型、任務(wù)模型和實驗閉環(huán)的AI酶改造體系?;趚Trimo大模型平臺,公司開發(fā)了多個面向不同酶類的功能預(yù)測與結(jié)構(gòu)建模任務(wù)模型,能夠在數(shù)據(jù)稀疏的條件下完成序列-功能映射。同時,配套構(gòu)建的酶改造智能體可自動執(zhí)行目標(biāo)設(shè)定、序列生成、結(jié)構(gòu)篩選、風(fēng)險評估等流程,并通過閉環(huán)反饋持續(xù)優(yōu)化設(shè)計路徑。這種大模型驅(qū)動的高度自動化設(shè)計框架,產(chǎn)業(yè)中尚屬首創(chuàng)。
項目的成功還得益于以BioMap蛋白設(shè)計業(yè)務(wù)總裁Per Greisen博士為代表的專業(yè)團(tuán)隊。Per博士曾任諾和諾德全球副總裁,長期專注于蛋白質(zhì)藥物設(shè)計與AI藥物發(fā)現(xiàn)方法,擁有將多個蛋白候選推入臨床的經(jīng)驗。團(tuán)隊中匯聚了結(jié)構(gòu)生物學(xué)、分子模擬、AI算法、酶催化工程等多學(xué)科人才,確保從模型訓(xùn)練、路徑設(shè)計到實驗驗證的高效銜接。未來,這些全球領(lǐng)先經(jīng)驗也將沉積為AI智能體的能力,向用戶分享。
百圖生科的AI驅(qū)動方案已展現(xiàn)出顯著的臨床潛力。在預(yù)期療效上,改造后的LAL酶突變體可更持久地維持活性,改善肝腫大和脂肪肝等關(guān)鍵指標(biāo);在成本上,新型LAL酶突變體能夠顯著減少給藥頻次,降低患者醫(yī)療負(fù)擔(dān);在應(yīng)用上,該技術(shù)可延伸至其他酶替代療法,為罕見病治療提供新思路。此次入選工信部典型案例名單,不僅是對百圖生科研發(fā)能力的認(rèn)可,也為行業(yè)樹立了AI賦能生物制造的標(biāo)桿。
未來,百圖生科將繼續(xù)深化AI與生命科學(xué)的融合,推動AI智能體在更多疾病領(lǐng)域、更多分子類型中的落地應(yīng)用,助力健康中國建設(shè),為全球生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)貢獻(xiàn)更多中國智慧。
關(guān)于百圖生科 (BioMap)
BioMap百圖生科是生命科學(xué)基礎(chǔ)大模型的全球先行者。其2100億參數(shù)的生物語言大模型,基于萬億級生物數(shù)據(jù)圖譜構(gòu)建,能夠解碼基因組、蛋白質(zhì)、細(xì)胞、生物系統(tǒng)的底層規(guī)律,作為“生物模擬器”,大幅減少對傳統(tǒng)實驗?zāi)P偷囊蕾?,成?ldquo;研發(fā)加速器”。目前,BioMap已在藥物研發(fā)、生物制造、基礎(chǔ)科研、醫(yī)療健康領(lǐng)域的200余個任務(wù)上實現(xiàn)了State-of-the-Art(SOTA)表現(xiàn),為700余家全球客戶提供了大模型驅(qū)動的專業(yè)智能體(AI Agent),覆蓋數(shù)十個專業(yè)細(xì)分領(lǐng)域。
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